創薬課題と当社の取り組み

従来のモダリティでは解決しない疾患ターゲットを持つ製薬会社、アカデミアグループ（遺伝病、免疫疾患、神経疾患など）が核酸医薬に取り組みたいと考えるときに、１）適切な配列設計方法を自社に有していない、２）どの構造体を使えば良いかわからない、３）アンチセンス（ASO）やsiRNAなどで始めてみたものの、ASOの毒性、siRNAの生体安定性の問題、CMC上の課題などがあり進み切れない、などの課題が生じることがあります。

当社が有する、配列設計ノウハウ、適切な化合物の提供（効果＋安全性）、生産効率を意識した修飾の選択と合成方法などを通じて、これらの課題を解決し核酸医薬開発のドライバーとなります。

事業展開

１．製薬会社との共同創薬事業

対象疾患（遺伝子）に対し、共同でASO医薬を開発します。
１）スクリーニングからスタート
２）リードASOの最適化からスタート
の2パターンで実施します

２．XNAs技術ライセンス事業

既に核酸創薬についてリソースを持ち、当社XNAｓ技術を活用したいケースに対し、対象遺伝子を合意しライセンスを供与します。

３．自社創薬事業

疾患標的を持つアカデミアとの協業により、開発候補化合物の創出を行います。臨床開発以降はパートナー製薬会社により実施されます。

４．XNAsモノマーサプライ事業

ASOに組み込むためのXNAsモノマーユニット（ホスホロアミダイト体）の供給を化学会社との連携により行います。

５．その他

核酸医薬開発におけるCMC支援、事業戦略等のコンサルテーション業務を行っています。