創薬課題と当社の取り組み
従来のモダリティでは解決しない疾患ターゲットを持つ製薬会社、アカデミアグループ(遺伝病、免疫疾患、神経疾患など)が核酸医薬に取り組みたいと考えるときに、1)適切な配列設計方法を自社に有していない、2)どの構造体を使えば良いかわからない、3)アンチセンス(ASO)やsiRNAなどで始めてみたものの、ASOの毒性、siRNAの生体安定性の問題、CMC上の課題などがあり進み切れない、などの課題が生じることがあります。
当社が有する、配列設計ノウハウ、適切な化合物の提供(効果+安全性)、生産効率を意識した修飾の選択と合成方法などを通じて、これらの課題を解決し核酸医薬開発のドライバーとなります。
事業展開

1.修飾核酸技術の特許ライセンス事業
大阪大学からの包括許諾特許をもとに、“遺伝子ごと”に医薬品開発のサブライセンスの供与を実施しています。

2.製薬会社・バイオベンチャーとの創薬共同研究開発事業
(1)対象遺伝子に対するASOシーズ供給事業
製薬会社の持つ対象疾患(遺伝子)に対し、シーズスクリーニング用のASOを提供します。開発には関わらず成功報酬(マイルストン)を得る、役割限定的な共同研究を行います。
(2)創薬ターゲット探索からの共同研究
対象疾患の調査研究から共同で取り組み、ASO医薬を共同開発します。

3.アカデミア疾患研究から得られたシーズを基にした医薬品開発事業
疾患研究により、ターゲット候補を得ているアカデミアの基礎シーズを取り込み、必要な試験を実施し早期導出します。

4.核酸医薬品開発支援事業(CMCサポートコンサルテーション)
核酸医薬品の CMC サポートのコンサルテーションを実施しています。
2018年9月 バイオ医薬品に強みを持つ医療・医薬品コンサルタントファームであるオープンサークルパートナーズ合同会社と、戦略的提携契約を締結しました。
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