核酸医薬とは

核酸医薬（Oligonucleotide Therapeutics）とは、化学修飾型ヌクレオチドを主骨格とする薬で、化学合成により製造されます。

代表的な核酸医薬には、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）・RNAi・アプタマー・デコイなどがあります。
核酸医薬は直接mRNAなどに作用するのに対し、遺伝子治療薬は特定のDNA遺伝子を生体に入れてmRNAを発現させ、何らかの機能をもつ蛋白質を産出させる点が異なります。
核酸医薬は、高い特異性と、mRNAやnon-coding RNAなど、従来の医薬品では狙いにくい細胞内の標的分子を創薬ターゲットにすることが可能であり、化学合成品のため比較的短時間で候補を得やすく、次世代の医薬品として実用化が進んでいます。